美國批準(zhǔn)精準(zhǔn)治療藥物 通過靶向基因變異“擊退”白血病

• 2018年12月4日 FanTianQing來源：新浪新聞、手機(jī)新浪網(wǎng) 1350 89
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  市場快速增長，醫(yī)藥商業(yè)行業(yè)發(fā)展機(jī)遇大，如何驅(qū)動(dòng)行業(yè)內(nèi)在發(fā)展動(dòng)力？

  2017年，中國全國藥品流通市場銷售規(guī)模穩(wěn)定增長，其中全國七大類醫(yī)藥商品銷售總額20016億元，扣除不可比因素同比增長8.4%，增速同比下降約2個(gè)百分點(diǎn)，增速略有回落。數(shù)據(jù)顯示，2017年中國前100...

美國批準(zhǔn)精準(zhǔn)治療藥物，通過靶向基因變異“擊退”白血病。

據(jù)科技日報(bào)報(bào)道，近日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細(xì)胞白血病。“FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib?！?2月2日，中國醫(yī)科大學(xué)航空總醫(yī)院腫瘤血液科主任醫(yī)師董文川在接受記者采訪時(shí)表示。

白血病是造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病，也稱“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發(fā)病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個(gè)月左右，甚至可能在診斷數(shù)天后死亡。

急性白血病通常又細(xì)分為急性淋巴細(xì)胞白血?。ǘ嘁妰和┖图毙运杓?xì)胞白血病（多見成人），我國后者的發(fā)病率為前者的2倍多。因此，急性髓細(xì)胞白血病在白血病治療中較為棘手。

急性髓細(xì)胞白血病是髓系造血干細(xì)胞的惡性增殖。目前，對其主要的治療手段為化療和造血干細(xì)胞移植，但臨床療效顯示，患者長期存活率低——60歲以下適合治療的急性髓細(xì)胞白血病病人5年存活率僅約40%。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運(yùn)存活5年以上，治療觀察中還會(huì)時(shí)刻面臨著白血病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)和化療耐藥的問題，患者本身承受著痛苦的疾病折磨，其整個(gè)家庭也籠罩在難見希望的陰霾中。

常規(guī)的化療藥物無法對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的特異性識(shí)別，在殺死腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，很多身體正常細(xì)胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學(xué)研究不斷進(jìn)步，能準(zhǔn)確識(shí)別腫瘤細(xì)胞的“精準(zhǔn)打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內(nèi)的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點(diǎn)的精準(zhǔn)治療藥物。

“有關(guān)研究提示，約25%—30%的成人急性髓細(xì)胞白血病存在FLT3基因變異?！北本┣迦A長庚醫(yī)院血液腫瘤科主任醫(yī)師李昕權(quán)告訴記者，F(xiàn)LT3基因?qū)儆冖笮褪荏w酪氨酸激酶家族成員，具有促進(jìn)細(xì)胞增殖、抑制細(xì)胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治療療效、預(yù)后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復(fù)發(fā)的可能性也比較大。

李昕權(quán)表示，在眾多基因變異中，人們發(fā)現(xiàn)FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強(qiáng)，因此，針對抑制其活性的精準(zhǔn)治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細(xì)胞增殖，讓部分患者獲得更好的療效。

“FLT3基因變異在急性髓細(xì)胞白血病的發(fā)展中具有重要的病理生理作用，且現(xiàn)有技術(shù)可以方便地檢測其存在，因此可用于患者常規(guī)檢測，指導(dǎo)臨床治療及預(yù)后?！倍拇ū硎?，當(dāng)白血病經(jīng)治療獲得完全緩解后，還可以通過檢測FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內(nèi)白血病細(xì)胞是否殘留，以預(yù)測疾病復(fù)發(fā)的可能，及早進(jìn)行治療干預(yù)。

雖然許多研究已證實(shí)FLT3基因變異與急性髓細(xì)胞白血病有著千絲萬縷的關(guān)系，但究竟何種原因?qū)е略摶蜃儺惾允请y解之謎?！鞍籽〔∫蛑两褚采形唇沂荆赡苌婕岸喾矫嬉蛩?，如遺傳、環(huán)境、生活方式等，錯(cuò)綜復(fù)雜，還需不斷地探討和研究?！崩铌繖?quán)說。

白血病的病因仍未浮出水面，有針對性的一級預(yù)防也只是“紙上談兵”，但在董文川看來，防治疾病講究的是先“防”后“治”，“防”始終處于重要的地位，這種地位在高危害性的腫瘤等疾病面前尤為關(guān)鍵。因此“廣撒網(wǎng)”式的預(yù)防十分必要，如生活工作中避免接受意外放射、遠(yuǎn)離有毒化學(xué)試劑、避免病毒感染等；同時(shí)也應(yīng)養(yǎng)成健康的生活習(xí)慣、及時(shí)舒緩工作壓力、保持心情舒暢、戒煙限酒等。

相關(guān)閱讀：香港引入基因突變分析術(shù)治療癌癥

據(jù)香港《大公報(bào)》報(bào)道，基因突變是引發(fā)癌癥的罪魁禍?zhǔn)?，美國食品及藥物管理?FDA)在2018年批準(zhǔn)首個(gè)全面基因體分析伴隨檢測，香港衛(wèi)生署在12月引入。新的基因測試可一次檢測324種基因，準(zhǔn)確度達(dá)94.6%，避免變異基因“漏網(wǎng)”，癌癥患者因此能及時(shí)獲得對靶治療，而無須化療。有肺癌晚期患者利用新檢測方法找出變異基因，將原本僅9個(gè)月的壽命延長至2年。

據(jù)報(bào)道，5年前患肺癌的陳先生，用傳統(tǒng)檢測方式檢測3次，均找不到變異基因，于是前后進(jìn)行4次化療，但成效不彰。后來用全面基因體分析測試發(fā)現(xiàn)，癌細(xì)胞內(nèi)有2種罕見的基因突變。醫(yī)生為他采用標(biāo)靶藥物治療，腫瘤明顯縮小，且無副作用。香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院內(nèi)科學(xué)系臨床副教授、內(nèi)科腫瘤科醫(yī)生邱宗祥稱，在新測試幫助下，病人獲得治療黃金機(jī)會(huì)，壽命延長了2年。

內(nèi)科腫瘤科醫(yī)生梁澄宇介紹稱，傳統(tǒng)檢測變異基因的方式只能對單一基因進(jìn)行檢測，若基因不符，需再針對其他基因進(jìn)行檢測，往往癌癥患者要做多次檢測，每一次檢測需一周才能出報(bào)告，花費(fèi)時(shí)間長且腫瘤樣本未必夠用。他又稱，若發(fā)現(xiàn)非特定某種基因病變，便要進(jìn)行化療，對患者有極大副作用。而在香港肺癌、大腸癌及乳腺癌中，若用傳統(tǒng)測試方式，有一至三成罕見基因突變易被忽略。

邱宗祥表示，全面基因測試方法只需抽取一次患者的腫瘤組織，就可找出癌細(xì)胞內(nèi)的所有已知變異基因，測試后的3至4周便可出報(bào)告。由于可找出“靶點(diǎn)”，患者只須服用標(biāo)靶藥物治療即可，但新方法收費(fèi)昂貴，約3萬元港幣，全港公立及私立醫(yī)院都可作此測試?，旣愥t(yī)院及港大在2014年利用新方法進(jìn)行首宗測試，至今已進(jìn)行70次癌癥測試。

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