石藥集團(tuán)“丁苯酞”獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定

• 2018年3月12日 FanTianQing來源：新浪新聞 893 55
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3月12日上午，記者從醫(yī)藥企業(yè)石藥控股集團(tuán)有限公司獲悉，該集團(tuán)開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，日前獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。

石藥集團(tuán)“丁苯酞”獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

3月12日上午，記者從醫(yī)藥企業(yè)石藥控股集團(tuán)有限公司獲悉，該集團(tuán)開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，日前獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。該公司已就這一消息發(fā)布公告。

用于治療罕見病藥物被稱為“孤兒藥”。美國實(shí)施的孤兒藥法案（ODA）保障這種藥物的研發(fā)者有資格獲得來自官方的各種激勵措施，包括用于進(jìn)行臨床試驗(yàn)的稅收抵免。

罕見病患病人數(shù)少，市場需求少，往往難以收回藥物的研發(fā)成本，因此，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行孤兒藥的研發(fā)。

“丁苯酞軟膠囊”（商品名恩必普）2005年已在中國獲批上市，不過是用于治療腦中風(fēng)患者——輕、中度急性缺血性腦卒中。隨后，該公司發(fā)現(xiàn)該藥物在ALS（即肌萎縮側(cè)索硬化癥）上有治療效果，2015年他們開始相關(guān)臨床研究。

石藥集團(tuán)法規(guī)部相關(guān)工作人員告訴記者，ALS是罕見病，丁苯酞獲得FDA孤兒藥的認(rèn)定，最大的意義在于可以獲得FDA的更多指導(dǎo)，但該藥物獲批上市的時間還不確定。

石藥集團(tuán)的公告稱，獲得孤兒藥資格的認(rèn)定，該公司有機(jī)會與FDA進(jìn)行更廣泛地溝通。在一些情況下，甚至可以減免部分臨床試驗(yàn)，加快該藥品上市的速度。此外，孤兒藥在美國可享有7年市場獨(dú)占權(quán)，以及及最多高達(dá)50%研發(fā)費(fèi)的稅務(wù)減免。

ALS被認(rèn)為是絕癥，患者被稱為“漸凍人”。ALS又稱運(yùn)動神經(jīng)元病，常見于40歲50歲的男性，發(fā)病率低，但對病人的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成很大威脅。由于患者的運(yùn)動神經(jīng)細(xì)胞逐漸退化，導(dǎo)致肌肉萎縮，患者的言語、吞咽和呼吸功能隨之減退，直至呼吸衰竭死亡。著名物理學(xué)家、劍橋大學(xué)理論宇宙學(xué)中心研究主任霍金就是因?yàn)檫@一疾病，被禁錮在輪椅上。

ALS病因至今不明，目前的臨床藥物無明顯治療效果。

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