如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。
在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。
基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。
眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發(fā)達的歐美已經度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。
第一節(jié) 基因治療行業(yè)競爭格局綜述
一、基因治療行業(yè)競爭概況
我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。
圖表：2018年全球CAR-T公司地理分布
資料來源：公開資料整理
二、基因治療市場進入及競爭對手分析
2016年12月，原CFDA(現(xiàn)在改名為：國家藥品監(jiān)督管理局，SDA)頒布《細胞制品研究與評價技術指導原則》，旨在規(guī)范和指導細胞治療產品，并在2017年底正式推出《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對CAR-T等細胞治療產品進行監(jiān)管，明確CAR-T等細胞治療產品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經成功搶得國內首個CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟生物等。與此同時，在監(jiān)管層面，我國細胞治療產業(yè)也開始走向正規(guī)。早在2009年，免疫細胞療法作為第三類醫(yī)療技術進行管理，后在2015年7月衛(wèi)計委決定取消第三類醫(yī)療技術臨床應用準入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應了我國在該領域一直存在著監(jiān)管不嚴，亂象叢生的現(xiàn)狀。
和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發(fā)的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術的研發(fā)。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術應用到構建“通用型CAR-T”的研發(fā)過程中，例如上海邦耀生物， 但是還處在非常早期的階段。
第二節(jié) 中國基因治療行業(yè)競爭力分析
一、中國基因治療行業(yè)競爭力剖析
和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發(fā)展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問題。
但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。
二、中國基因治療企業(yè)市場競爭的優(yōu)勢
我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產業(yè)，經歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)，多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。
面對國內競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實力、技術路徑、靶點的選擇、CAR-T的質量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進一步驗證，但也是目前值得關注的方向?？傊?，無論國外還是國內，基因治療作為一種新型的生物技術療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。
欲了解關于基因治療行業(yè)具體詳情可以點擊查看中研普華研究報告《2020-2025年中國基因治療行業(yè)深度調研及發(fā)展前景報告》。
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