基因治療領(lǐng)域“天價(jià)藥”單針超1000萬(wàn)元 基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析

• 2021年6月30日 YeYuJuan來(lái)源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 619 35
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近年來(lái)，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望。

基因療法在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有前途

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒(méi)有明顯靶點(diǎn)或沒(méi)有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來(lái)說(shuō)，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望。

近年來(lái)，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望?；蛑委熓侵笇⑼庠凑；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，最終達(dá)到治療目的。在部分適應(yīng)癥上，基因治療比傳統(tǒng)的治療方案有明顯優(yōu)勢(shì)。國(guó)外也有幾款基因治療產(chǎn)品上市，臨床在研項(xiàng)目眾多，部分也取得了非常好的效果。

基因治療領(lǐng)域“天價(jià)藥”難題

最先獲歐盟批準(zhǔn)的基因治療藥物Glybera，其治療價(jià)格超過(guò)100萬(wàn)歐元，也是當(dāng)年最為昂貴的基因藥物。而2019年獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)的Zolgensma，單針價(jià)格達(dá)到了212.5萬(wàn)美元，更是刷新了最貴基因藥物的價(jià)格。

除了治療價(jià)格昂貴，基因治療本身的“小眾”性，也導(dǎo)致其市場(chǎng)需求有限。

基因治療應(yīng)用前景廣闊

中國(guó)整個(gè)的基因治療起步不算晚，在整個(gè)基因治療的賽道上，中國(guó)也有較長(zhǎng)時(shí)間的積淀。據(jù)了解，目前國(guó)內(nèi)金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫(yī)療、藥明巨諾、復(fù)星凱特、錦籃基因、信念醫(yī)藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。

據(jù)Evaluate Pharma預(yù)計(jì)，基因細(xì)胞治療市場(chǎng)將從2017年的10億美元發(fā)展到2024年的440億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)到65%。

眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過(guò)了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明。基因治療未來(lái)將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來(lái)人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無(wú)動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

基因治療行業(yè)研究報(bào)告主要分析了基因治療行業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模、基因治療市場(chǎng)供需求狀況、基因治療市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況，同時(shí)對(duì)基因治療行業(yè)的未來(lái)發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測(cè)?；蛑委熜袠I(yè)研究報(bào)告可以幫助投資者合理分析基因治療行業(yè)的市場(chǎng)現(xiàn)狀，為投資者進(jìn)行基因治療投資作出基因治療行業(yè)前景預(yù)判，挖掘基因治療投資價(jià)值，同時(shí)提出基因治療行業(yè)投資策略和營(yíng)銷策略等方面的建議。

欲了解基因治療行業(yè)具體詳情可點(diǎn)擊查看《2021-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》。

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