細(xì)胞與基因治療行業(yè)報(bào)告2023 細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及前景展望

• 陳觀秋 2023年9月19日 來(lái)源：解放日?qǐng)?bào) 百度 450 23
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隨著生物醫(yī)藥行業(yè)近年來(lái)的蓬勃發(fā)展,越來(lái)越多的生物制品被用于疾病的預(yù)防與治療,細(xì)胞與基因治療(CGT)領(lǐng)域、基于病毒載體改造等技術(shù)逐漸被廣泛使用。

隨著生物醫(yī)藥行業(yè)近年來(lái)的蓬勃發(fā)展,越來(lái)越多的生物制品被用于疾病的預(yù)防與治療,細(xì)胞與基因治療(CGT)領(lǐng)域、基于病毒載體改造等技術(shù)逐漸被廣泛使用。在對(duì)新技術(shù)的效果充滿期待的同時(shí),市場(chǎng)對(duì)于商業(yè)化生物制品的質(zhì)量和安全性也提出了更高的要求,在其研發(fā)及生產(chǎn)過(guò)程中需要對(duì)工藝相關(guān)雜質(zhì)進(jìn)行控制。

上海發(fā)布促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案

9月16日，為推動(dòng)基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點(diǎn)”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023-2025年)》(以下簡(jiǎn)稱《行動(dòng)方案》)日前正式印發(fā)。這是繼去年發(fā)布《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2022—2024年)》后，系統(tǒng)謀劃未來(lái)3年促進(jìn)基因治療的政策舉措。

《行動(dòng)方案》設(shè)立的目標(biāo)包括：到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進(jìn)一步增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力進(jìn)一步提升，創(chuàng)新體系進(jìn)一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進(jìn)一步優(yōu)化;建設(shè)5個(gè)以上基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心和示范性研究型病房;引進(jìn)、培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍和骨干企業(yè);1—2個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品申請(qǐng)上市。

為了促進(jìn)這個(gè)領(lǐng)域的科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展，《行動(dòng)方案》提出12項(xiàng)重大任務(wù)和8項(xiàng)保障措施，旨在增強(qiáng)創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)。

《行動(dòng)方案》將給基因治療產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)帶來(lái)“真金白銀”。對(duì)已在國(guó)內(nèi)開展臨床試驗(yàn)，由上海市注冊(cè)企業(yè)獲得上市許可并在上海市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬(wàn)元的資金支持，每個(gè)單位每年累計(jì)支持額度不超過(guò)1億元;對(duì)成功引入股權(quán)融資5000萬(wàn)元人民幣(以實(shí)際到位金額計(jì)算)以上的基因治療企業(yè)，按照實(shí)際獲得股權(quán)融資額給予不超過(guò)2%的資助，每個(gè)企業(yè)每年不超過(guò)1000萬(wàn)元。

上海市生物醫(yī)藥科技發(fā)展中心主任李積宗在接受媒體采訪時(shí)表示：“上海在病毒載體類、核酸類等基因治療產(chǎn)品研發(fā)上處于全國(guó)領(lǐng)先地位，具備較好的創(chuàng)新策源基礎(chǔ)。截至今年6月，我國(guó)已有79個(gè)基因治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)，其中上海19個(gè)，數(shù)量位居全國(guó)前列?！?/p>

細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及前景展望

目前 CGT 治療領(lǐng)域以腫瘤和罕見(jiàn)病為主，逐漸向其他疾病領(lǐng)域拓展。根據(jù) ASGCT統(tǒng)計(jì)，截至 2022Q3，全球在研 CGT 管線中體外治療占 73%，其中 CAR-T 約占體外治療的 49%。CAR-T 療法的主要治療領(lǐng)域?yàn)槟[瘤(98%)。而在所有的在研管線中，針對(duì)腫瘤的產(chǎn)品約占到 44%，排名第一。排名第二的則為非腫瘤罕見(jiàn)病(以遺傳性罕見(jiàn)病為主)。

雖然 CGT 目前正處于萌芽階段，但2015 年以來(lái)，行業(yè)內(nèi)投融資、并購(gòu)、合作交易頻繁，Big Pharma(國(guó)際性大藥企)紛紛入場(chǎng)，投融資的持續(xù)升溫驅(qū)動(dòng)全球 CGT 研發(fā)管線快速增長(zhǎng)。

2017 年可以稱為 CGT療法商業(yè)化元年(排除早年上市后因療效不佳而退市的產(chǎn)品)。隨著 CGT 療法的臨床前景逐步凸顯，以及 CRISPR 基因編輯等技術(shù)的運(yùn)用，細(xì)胞和基因療法的熱度只增不減。2021年，兩款 CAR-T 療法在中國(guó)相繼獲批上市，標(biāo)志著中國(guó)的血液瘤患者正式邁入細(xì)胞治療時(shí)代，而基因療法目前在國(guó)內(nèi)進(jìn)度相對(duì)較為緩慢。

在許多疾病中，細(xì)胞和基因療法往往結(jié)合起來(lái)作為基因工程細(xì)胞療法，從而成為治療獲得性或遺傳性疾病的極具前景的療法?；蚬こ碳?xì)胞療法正以極快的速度發(fā)展以治療實(shí)體腫瘤，這些應(yīng)用正處于從臨床前到臨床的不同發(fā)展階段，一些已獲得批準(zhǔn)，而大部分仍在臨床研究中。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院《2023-2028年中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及投資風(fēng)險(xiǎn)研究報(bào)告》分析：

細(xì)胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，而免疫細(xì)胞是最熱的細(xì)分賽道。盡管CAR-T細(xì)胞療法優(yōu)勢(shì)顯著，且擁有廣闊的應(yīng)用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9款CAR-T細(xì)胞療法獲批，但仍未誕生一款真正的“重磅炸彈”。

其中，CAR-T細(xì)胞療法表現(xiàn)最為活躍，其在臨床應(yīng)用方面屢屢獲得重大突破，已經(jīng)成為CGT領(lǐng)域最閃亮的明星。

對(duì)很多創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)而言，將CGT研發(fā)成果推向市場(chǎng)是一項(xiàng)艱巨的工作，既要滿足繁復(fù)的工藝流程、居高不下的生產(chǎn)成本，還面臨法規(guī)監(jiān)管、工藝放大的穩(wěn)定性和一致性、風(fēng)險(xiǎn)控制等諸多方面的挑戰(zhàn)。

細(xì)胞和基因療法公司+CTDMO強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合的模式，使得研發(fā)企業(yè)能夠保持相對(duì)輕量型的運(yùn)營(yíng)管理，更專注于核心藥物的研發(fā)和創(chuàng)新，而規(guī)?；臏y(cè)試、部分生產(chǎn)環(huán)節(jié)可以交給更加專業(yè)的CTDMO合作伙伴，以形成產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢(shì)，提升效率，降低成本，提升患者可及性。

截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細(xì)胞治療管線。另?yè)?jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，按銷售價(jià)值計(jì)，全球CAR-T市場(chǎng)規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計(jì)2023年全球CAR-T細(xì)胞療法市場(chǎng)銷售價(jià)值達(dá)218億美元。

以CAR-T為代表的細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域一定是未來(lái)生物醫(yī)藥皇冠上的明珠。國(guó)家層面，8月13日國(guó)務(wù)院印發(fā)的《進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，加大吸引外商投資力度的意見(jiàn)》就明確指出：鼓勵(lì)外商投資企業(yè)依法在境內(nèi)開展境外已上市細(xì)胞和基因治療藥品臨床試驗(yàn)。

報(bào)告根據(jù)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)的發(fā)展軌跡及多年的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，對(duì)中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)的內(nèi)外部環(huán)境、行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀、產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展?fàn)顩r、市場(chǎng)供需、競(jìng)爭(zhēng)格局、標(biāo)桿企業(yè)、發(fā)展趨勢(shì)、機(jī)會(huì)風(fēng)險(xiǎn)、發(fā)展策略與投資建議等進(jìn)行了分析，并重點(diǎn)分析了我國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)將面臨的機(jī)遇與挑戰(zhàn)，對(duì)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)未來(lái)的發(fā)展趨勢(shì)及前景作出審慎分析與預(yù)測(cè)。

想要了解更多細(xì)胞與基因治療行業(yè)詳情分析，可以點(diǎn)擊查看中研普華研究報(bào)告《2023-2028年中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及投資風(fēng)險(xiǎn)研究報(bào)告》。

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