癌癥治療迎來新篇章？ 美國批準首個基因療法用于治療白血病

• 2017年8月31日 FanTianQing來源：騰訊網(wǎng) 655 38
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美國政府30日批準一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批準的基因療法。專家認為，這開辟了癌癥治療的新篇章。

白血病是一類造血干細胞惡性克隆性疾病。克隆性白血病細胞因為增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤其他非造血組織和器官，同時抑制正常造血功能。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結(jié)腫大和骨骼疼痛。由于白血病分型和預(yù)后分層復(fù)雜，因此白血病治療沒有千篇一律的方法，需要結(jié)合細致的分型和預(yù)后分層制定治療方案。目前主要有下列幾類治療方法：化學治療﹑放射治療﹑靶向治療、免疫治療、干細胞移植等。而在昨日美國政府批準了一種新的白血病治療方法。

美國政府30日批準一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批準的基因療法。專家認為，這開辟了癌癥治療的新篇章。

據(jù)媒體8月31日消息，美國食品和藥物管理局當天發(fā)表聲明說，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準，用于治療２５歲以下的復(fù)發(fā)難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”，將“迎來治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細胞（ＣＡＲ－Ｔ）療法，它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的Ｔ細胞，然后重新“編程”，所得Ｔ細胞含有嵌合抗原受體，能識別并攻擊癌變細胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項涉及６３名患者的臨床試驗結(jié)果顯示，８３％的患者在接受新方法治療３個月后，病情得到緩解。患者接受治療１年后的復(fù)發(fā)率為６４％，存活率為７９％。

美藥管局局長斯科特·戈特利布評價說：“有能力重編程病人自身細胞，用它攻擊致死性癌癥，意味著我們正在進入醫(yī)學創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學的潛力，成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點。”

Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型，過去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者５年無復(fù)發(fā)存活率僅為１０％至３０％。

諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價為４７．５萬美元，但如果第一個月見不到效果將不用患者付費。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介于５４萬至８０萬美元之間。諾華公司還計劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人Ｂ細胞淋巴瘤，明年在美國和歐洲外的地區(qū)申請該療法上市。

ＣＡＲ－Ｔ療法先驅(qū)之一、美國賓夕法尼亞大學教授卡爾·瓊說，批準新療法上市是個人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作，推動用這一療法治療其他類型的癌癥。

目前除諾華外，美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)ＣＡＲ－Ｔ產(chǎn)品。但今年早些時候，因臨床試驗中數(shù)名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人復(fù)發(fā)難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

美國血液學學會主席肯尼思·安德森在一份聲明中說，這一批準“標志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”，但目前它只被批準用于治療少數(shù)年輕患者，重要性不宜夸大?？傮w而言，ＣＡＲ－Ｔ療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，并減少副作用。

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